Substituir um gene defeituoso por outro saudável, essa é a terapia do futuro. A idéia original centra-se na mudança de DNA. Os remédios dessa terapia já estão sendo comercializados para as pessoas com deficiência da enzima lipoproteína lipase, necessária à decomposição das gorduras. A doença é conhecida pela sigla LPLD. Nessa doença, os genes sofrem mais de 100 tipos de mutações e por isso que os pacientes são obrigados a seguir uma dieta com baixíssimo teor de gordura e carboidratos. Caso contrário, podem sofrer de crises de pancreatite, diabetes e doenças cardiovasculares.
Funciona assim: o gene modificado, ou o remédio (Glybera) penetra no interior da célula, levada por um "vírus", até alcançar o DNA, depois encontra o cromossomo 8, onde está o gene defeituoso. Com isso, as células começam a produzir a enzima essencial.
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