Distrofia muscular de Duchenne

A característica principal da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a ausência de uma proteína chamada de distrofina, que protege as fibras musculares de lesões causadas pela força que elas empregam durante os movimentos. As ocorrências principais são as mortes das fibras musculares que são substituídas pela infiltração de tecido fibroso e gordura. Os sintomas da DMD são as grandes dificuldades dos pacientes em se movimentar; perda do equilíbrio, coordenação prejudicada e outros. Pesquisadores americanos estão implantando uma terapia genética revolucionária para tratar destas patologias. Como funciona: escolheram um pequeno vírus chamado de adenoassociado (AAV), pois não causa nenhuma doença nos seres humanos e pode infectar o músculo humano. Assim eles conseguiram injetar o IGF-1 (um fator de crescimento) nos músculos de camundongos jovens e conseguiram um resultado de 15% a 30% no crescimento destes músculos. Se o otimismo continuar, em breve teremos mais uma revolução genética esperada há anos.